Filtern nach Jahren

Biogen und Sangamo kündigen weltweite Zusammenarbeit zur Entwicklung von Gentherapien für Alzheimer, Parkinson, neuromuskuläre und weitere neurologische Erkrankungen an

Übersetzung der globalen Presseinformation vom 27. Februar 2020

• Umfassende Zusammenarbeit bei Gentherapien in der Neurologie, die sich zunächst auf die Entwicklung von ST-501 zur Behandlung von Tauopathien, einschließlich der Alzheimer-Krankheit, ST-502 für Synucleinopathien einschließlich der Parkinson-Krankheit und ein neuromuskuläres Target mit Exklusivrechten für neun weitere unveröffentlichte neurologische Targets konzentriert

• Biogen wird Sangamo 350 Millionen Dollar im Voraus zahlen, einschließlich einer Lizenzgebühr und einer Kapitalbeteiligung an Sangamo-Aktien.

• Sangamo erhält ein Anrecht auf bis zu 2,37 Milliarden Dollar an potenziellen Meilensteinen sowie Lizenzgebühren auf potenzielle kommerzielle Nettoumsätze.

• Biogens Zugang zu den Gentherapien von Sangamo ergänzt seine Produktstrategie in der Gentherapie bei verschiedenen neurologischen Erkrankungen

CAMBRIDGE, Mass. und BRISBANE, Kalifornien, 27. Februar 2020 (GLOBE NEWSWIRE) -- Biogen Inc. (Nasdaq: BIIB) und Sangamo Therapeutics, Inc. (Nasdaq: SGMO), ein Unternehmen für genomische Medizin, gaben heute bekannt, dass sie eine globale Lizenzvereinbarung über die Zusammenarbeit bei der Entwicklung und Vermarktung verschiedener Gentherapien geschlossen haben. Dazu zählen ST-501 zur Behandlung von Tauopathien einschließlich Alzheimer, ST-502 für Synucleinopathien einschließlich Parkinson, ein drittes nicht bekanntes Zielmolekül neuromuskulärer Erkrankungen und bis zu neun weitere nicht veröffentlichte Ziele für neurologische Erkrankungen. Die Unternehmen werden Sangamos firmeneigene Zinkfingerprotein (ZFP)-Technologie, die über das Adeno-assoziierte Virus (AAV) bereitgestellt wird, nutzen, um die Expression von Schlüsselgenen, die an neurologischen Erkrankungen beteiligt sind, zu modulieren.

"Als Pionier in den Neurowissenschaften wird Biogen mit Sangamo an einem neuen Ansatz der Gentherapie auf der DNA-Ebene arbeiten, der das Potenzial hat, schwere neurologische Krankheiten von globaler Bedeutung zu behandeln. Unser Ziel ist es, diese Programme weiterzuentwickeln und zu neuen Medikamentenanwendungen zu kommen", sagte Dr. Alfred Sandrock Jr., Executive Vice President, Forschung und Entwicklung bei Biogen.

"Derzeit gibt es keine zugelassenen krankheitsmodifizierenden Behandlungen für Patienten mit vielen schweren neurodegenerativen Erkrankungen wie Alzheimer und Parkinson. Die Entwicklung von Medikamenten, die nicht nur Symptome behandeln, wie die derzeitigen Therapiestandards, sondern das Fortschreiten der Krankheit verlangsamen oder stoppen, ist dringend erforderlich", sagte Sandy Macrae, CEO von Sangamo. "Wir glauben, dass die Möglichkeiten der Genommedizin in den Neurowissenschaften darin bestehen, eine einmalige Behandlung für Patienten zur Verfügung zu stellen, die den natürlichen Verlauf ihrer Krankheit zu beeinflusst, indem die zugrunde liegende Ursache auf genomischer Ebene angegangen wird.“

Sangamos Technologie zur Regulierung des Genoms, die Zinkfingerprotein-Transkriptionsfaktoren (ZFP-TFs), wird derzeit mit AAVs bereitgestellt und funktioniert auf DNA-Ebene, um die Expression spezifischer Gene selektiv zu unterdrücken oder zu aktivieren und so den gewünschten therapeutischen Effekt zu erzielen. In präklinischen Studien wurde eine hochspezifische, potente und regelbare Repression von Tau- und Alpha-Synuclein unter Verwendung von AAV-Vektoren zur Bereitstellung von Tau-targeted (ST-501) und Alpha-Synuclein-targeted (ST-502) ZFP-TFs nachgewiesen.

"Die Kombination von Sangamos proprietärer Zinkfinger-Technologie, Biogens unübertroffener neurowissenschaftlicher Forschung, Arzneimittelentwicklung und Kommerzialisierungserfahrung und -fähigkeiten sowie unser gemeinsames Engagement, Patienten mit neurologischen Erkrankungen innovative Medikamente zur Verfügung zu stellen, bildet die Grundlage für eine robuste und überzeugende Zusammenarbeit", sagte Stephane Boissel, Leiter der Unternehmensstrategie bei Sangamo. "Diese Zusammenarbeit ist ein Beispiel für die Strategie von Sangamo, Partnerprogramme zu entwickeln, die sich an umfangreiche und unterschiedliche Patientenpopulationen in Krankheitsbereichen richten, die komplexe klinische Versuchsdesigns und kommerzielle Wege erfordern. Sangamos will damit den Patienten Behandlungen schneller und effizienter zur Verfügung stellen und gleichzeitig den maximalen Nutzen aus unserer Plattform ziehen.“

Im Rahmen der Zusammenarbeit hat Biogen die weltweiten Exklusivrechte an ST-501 für Tauopathien einschließlich der Alzheimer-Krankheit, ST-502 für Synucleinopathien einschließlich der Parkinson-Krankheit und ein drittes, nicht bekannt gegebenes Ziel für neuromuskuläre Erkrankungen. Darüber hinaus hat Biogen die Exklusivrechte für bis zu neun weitere, nicht veröffentlichte Zielmoleküle über einen Zeitraum von fünf Jahren. Sangamo wird frühe Forschungsaktivitäten durchführen, deren Kosten sich die Unternehmen teilen und die auf die Entwicklung der Kombination aus proprietären ZNS-Vektoren und ZFP-TFs abzielen, die therapeutisch relevante Gene zum Ziel haben. Biogen wird dann die Verantwortung und die Kosten für die Studien zur Erforschung neuer Medikamente, die klinische Entwicklung, die damit verbundenen regulatorischen Aufgaben und die weltweite Vermarktung übernehmen.

Sangamo wird für die GMP-Herstellung der ersten drei Produkte der Zusammenarbeit für die ersten klinischen Studien verantwortlich sein und plant dafür die Nutzung seiner internen Herstellungskapazitäten. Biogen wird die Verantwortung für die GMP-Herstellung über die erste klinische Studie für jedes der ersten drei Produkte hinaus übernehmen.

Nach Abschluss dieser Transaktion wird Sangamo 350 Millionen Dollar erhalten, die sich aus 125 Millionen Dollar in Form einer Lizenzgebühr und 225 Millionen Dollar aus dem Verkauf neuer Sangamo-Aktien, d.h. etwa 24 Millionen Aktien zu einem Preis von 9,21 Dollar pro Aktie, zusammensetzen. Darüber hinaus kann Sangamo bis zu 2,37 Milliarden Dollar an anderen Entwicklungs-, regulatorischen und kommerziellen Meilensteinzahlungen erhalten, darunter bis zu 925 Millionen Dollar an Meilensteinzahlungen vor der Zulassung und bis zu 1.445 Millionen Dollar aus dem ersten kommerziellen Verkauf und andere verkaufsabhängige Meilensteinzahlungen. Sangamo wird auch berechtigt sein, von Biogen gestaffelte Lizenzgebühren im hohen einstelligen bis untersten zweistelligen Prozentbereich auf den potenziellen kommerziellen Nettoumsatz von Produkten aus der Zusammenarbeit zu erhalten. Der Abschluss der Transaktion hängt vom Ergebnis der kartellrechtlichen Prüfung ab, einschließlich des Hart-Scott-Rodino (HSR) Antitrust Improvements Act von 1976 in den USA.

Über Biogen
Biogen ist Pionier auf dem Gebiet der Neurowissenschaften. Wir erforschen, entwickeln und vermarkten innovative Arzneimittel weltweit für Menschen mit schweren neurologischen und neurodegenerativen Erkrankungen und in verwandten Therapiefeldern. Biogen wurde 1978 als eines der ersten globalen Biotechnologie-Unternehmen von Charles Weissmann, Heinz Schaller, Kenneth Murray und den späteren Nobelpreisträgern Walter Gilbert sowie Phillip Sharp gegründet. Heute verfügt das Unternehmen über das umfangreichste Medikamenten-Portfolio zur Behandlung der Multiplen Sklerose (MS), die erste zugelassene krankheitsmodifizierende Therapie gegen spinale Muskelatrophie (SMA) und vertreibt Biosimilars zu hochentwickelten Biologika. Daneben fokussieren wir uns auf Forschungsprogramme in den Bereichen MS und Neuroimmunologie, neuromuskuläre Störungen, Bewegungsstörungen, Alzheimer und Demenz, Augenheilkunde, Immunologie, neurokognitive Störungen, akute Neurologie und Schmerzen.