Welt-ALS Tag 2021: Ein stärkeres Bewusstsein für die chronisch degenerative Erkrankung des zentralen Nervensystems schaffen

Am 21. Juni findet der jährliche Welt-ALS-Tag statt – mit dem Ziel, die Öffentlichkeit über die seltene Erkrankung Amyotrophe Lateralsklerose (ALS) zu informieren und Aufmerksamkeit für Menschen mit dieser chronisch degenerativen Erkrankung des zentralen Nervensystems zu schaffen. Nur etwa ein bis zwei von 100.000 Personen erkranken jährlich an ALS, und so ist diese Erkrankung immer noch relativ unbekannt. Trotzdem haben berühmte Persönlichkeiten wie der ebenfalls von ALS betroffene britische Astrophysiker Stephen Hawking oder die weltweite Kampagne Ice Bucket Challenge im Jahr 2014 – bei der sich prominente und nicht-prominente Menschen Eimer mit eiskaltem Wasser über den Kopf gossen und zu Spenden für ALS-Erkrankte aufriefen – die Krankheit mehr in den Fokus der Öffentlichkeit gerückt.

Bei der chronisch fortschreitenden neuromuskulären Erkrankung ALS sterben bestimmte Nervenzellen in Gehirn und Rückenmark – die sogenannten Motoneuronen – ab, die für die Steuerung der Skelettmuskulatur zuständig sind. Da diese Muskeln keine neuralen Reize mehr empfangen, werden sie immer schwächer und bilden sich zurück. Die Folgen für die Patientinnen und Patienten mit dieser Erkrankung des zentralen Nervensystems sind komplex und schwerwiegend: Auf erste Symptome wie unkontrolliertes Muskelzucken und Muskelkrämpfe sowie Störungen der Sprech-, Kau- und Schluckmuskulatur folgen degenerativer Muskelschwund und irreversible Lähmungserscheinungen, die bis hin zur Atemlähmung führen. Die Betroffenen sind häufig schon bald nach der Diagnose-Stellung auf einen Rollstuhl angewiesen, erleben die zunehmende Muskelschwächung des Körpers jedoch in der Regel ohne zusätzliche Einschränkungen der Sinneswahrnehmungen und der geistigen Leistungsfähigkeit chronischen Atemwegserkrankungen sehen (89 Prozent). Das zeigt eine aktuelle repräsentative Befragung, die das Forsa-Institut für Biogen durchgeführt hat.

Äußerst selten, aber sehr schwere Verläufe – Ursachen werden erforscht
In Deutschland leben laut der Ambulanz für ALS der Berliner Charité 6.000 bis 8.000 Menschen mit der Erkrankung, und es werden bis zu 2.000 Neuerkrankungen pro Jahr erfasst [1]. Die meisten Patienten sind zwischen 50 und 70 Jahre alt, und Männer sind etwas häufiger betroffen als Frauen [2]. Auch wenn es vereinzelt längere Krankheitsverläufe gibt, beträgt die durchschnittliche Lebenserwartung ab Diagnosestellung zwei bis vier Jahre. Mögliche Ursachen für die Entstehung der neurodegenerativen Erkrankung stehen noch immer im Fokus der Forschungsarbeit. Bisher wird zwischen der am häufigsten vorkommenden „sporadischen Form“, bei der keine Ursache erkennbar ist, der „endemischen Form“, die nur in manchen Gebieten auftritt und der familiären Form unterschieden. Nur bei etwa 5 bis 10 Prozent der Erkrankten kann von einer erblichen Vorbelastung – hier müssen mindestens zwei Familienmitglieder betroffen sein – ausgegangen werden. Wissenschaftler haben mittlerweile über 15 typische Gen-Mutationen identifiziert, welche in circa 70 Prozent der Fälle die Ursache einer familiären ALS sind.

Zusätzlich zu der Weiterentwicklung der palliativ angelegten Therapieansätze, die den Betroffenen in erster Linie möglichst lange ihre Selbstständigkeit und Lebensqualität erhalten und auch ihre Würde schützen sollen, forschen Pharmaunternehmen wie Biogen nach innovativen Wirkstoffkandidaten, die gezielt auf diese Genmutationen und ihre Folgen abzielen. „Unser Verständnis von ALS ist in den letzten zehn Jahren regelrecht explodiert“, sagt Chris Henderson, Senior Vice President und Head of Research bei Biogen. „Inzwischen verstehen wir die Genetik von vielen Betroffenen. Das ermöglicht es uns, die ursächlichen Gene bei diesen Patientinnen und Patienten direkt anzugehen. Außerdem können auf dieser Basis im Labor Tiermodelle erstellt werden, die einige der degenerativen Prozesse, die bei einer ALS-Erkrankung ablaufen, ziemlich genau darstellen. Jede neue Erkenntnis ist ein Ansatzpunkt für potenzielle neue Therapien, sogar bei Patienten mit ALS ohne bekannte genetische Ursache“, erklärt Chris Henderson. Auch mithilfe der innovativen Genregulation, also der gezielten Steuerung der Gen-Aktivität, könnten neue Therapieansätze entwickelt werden, um die Behandlung neurodegenerativer Erkrankungen weiterzuentwickeln.

***

Über Biogen
Biogen ist Pionier auf dem Gebiet der Neurowissenschaften. Wir erforschen, entwickeln und vermarkten innovative Arzneimittel weltweit für Menschen mit schweren neurologischen und neurodegenerativen Erkrankungen und in verwandten Therapiefeldern. Biogen wurde 1978 als eines der ersten globalen Biotechnologie-Unternehmen von Charles Weissmann, Heinz Schaller, Kenneth Murray und den späteren Nobelpreisträgern Walter Gilbert sowie Phillip Sharp gegründet. Heute verfügt das Unternehmen über das umfangreichste Medikamenten-Portfolio zur Behandlung der Multiplen Sklerose (MS), die erste zugelassene krankheitsmodifizierende Therapie gegen spinale Muskelatrophie (SMA) und vertreibt Biosimilars zu hochentwickelten Biologika. Daneben fokussieren wir uns auf Forschungsprogramme in den Bereichen MS und Neuroimmunologie, neuromuskuläre Störungen, Bewegungsstörungen, Alzheimer und Demenz, Immunologie, neurokognitive Störungen, akute Neurologie und Schmerzen. Seit 1997 ist das Unternehmen mit einer Niederlassung in Deutschland vertreten. Die Biogen GmbH in München vertreibt innovative Medikamente zur Behandlung der Multiplen Sklerose, der SMA, der Psoriasis sowie Biosimilars. 

Für weitere Informationen besuchen Sie https://www.biogen.de/.


Quellen:
1 Ambulanz für ALS und andere Motoneuronenerkrankungen, Charité der Universitätsmedizin Berlin: Amyotrophe Lateralsklerose als FAQ, abgerufen am 11.05. 2021

2 Deutsche Gesellschaft für Muskelkranke e.V.: Amyotrophe Lateralsklerose (ALS), abgerufen am 11.05. 2021

Ansprechpartner bei Biogen für Medienvertreter in Deutschland:
Stefan Schneider
Director Corporate Affairs
Biogen GmbH
Riedenburger Straße 7
81677 München
Telefon: 089/99617-283
Fax: 089/99617-145
E-Mail: stefan.schneider@biogen.com

Biogen-118999