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Biogen reicht Zulassungsantrag für Alzheimer-Medikament Aducanumab bei der FDA ein

Übersetzung der globalen Presseinformation vom 8. Juli 2020

CAMBRIDGE, Mass. und Tokio, 8. Juli 2020 (GLOBE NEWSWIRE) – Biogen (Nasdaq: BIIB) und Eisai Co. (Tokio, Japan) gaben heute bekannt, dass Biogen die Einreichung einer Biologics License Application (BLA, Biologika-Lizenz-Antrag) bei der US-Behörde FDA (Food and Drug Administration) für die Zulassung von Aducanumab, einem Prüfpräparat zur Behandlung der Alzheimer-Erkrankung, komplettiert hat. Die Einreichung der Unterlagen erfolgte in kontinuierlicher Abstimmung mit der FDA und beinhaltet klinische Daten aus den Phase-3-Studien EMERGE und ENGAGE sowie aus der Phase-1b-PRIME-Studie. Mit der Einreichung des Zulassungsantrags hat Biogen ein beschleunigtes Verfahren (priority review) beantragt. Im Falle der Zulassung wäre Aducanumab die erste Therapie, die die klinische Verschlechterung bei Patienten mit einer Alzheimer-Erkrankung verringert und auch die erste Therapie, die nachweisen würde, dass die Entfernung von Amyloid beta zu besseren klinischen Ergebnissen führt.

„Die Alzheimer-Erkrankung ist nach wie vor eine der größten Herausforderungen für das gesamte Gesundheitswesen. Sie raubt den Menschen, die wir lieben, Erinnerungen, Unabhängigkeit und schließlich die Fähigkeit, alltägliche Aufgaben durchzuführen“, sagte Michel Vounatsos, Chief Executive Officer von Biogen. „Die Aducanumab-BLA ist der erste Antrag auf FDA-Zulassung für eine Therapie, die sowohl auf die Verringerung der klinischen Verschlechterung durch diese verheerende Erkrankung als auch auf die Pathologie der Krankheit zielt. Wir fühlen uns verpflichtet, den Fortschritt für die Alzheimer-Patienten voranzutreiben und freuen uns auf die Überprüfung unseres Antrags durch die FDA.“

„Menschen, die mit Alzheimer leben, ihre Familien und Betreuer und so viele andere in der Gesellschaft kämpfen jeden Tag gegen diese Krankheit, und es wird erwartet, dass die soziale Belastung durch die Krankheit mit der Alterung der Bevölkerung weltweit zunimmt“, sagte Dr. Haruo Naito, Chief Executive Officer bei Eisai Co. „Die Einreichung der BLA ist ein wichtiger Schritt im Kampf gegen diese Krankheit, deren pathophysiologische Progression derzeit weder gestoppt, verzögert noch verhindert werden kann.“

Das klinische Entwicklungsprogramm von Aducanumab umfasste zwei Phase-3-Studien, EMERGE und ENGAGE, bei Patienten mit Alzheimer-Erkrankung im Frühstadium. Die Patienten hatten aufgrund der Alzheimer-Erkrankung leichte kognitive Beeinträchtigungen (MCI, Mild Cognitive Impairment) und leichte Alzheimer-Demenz mit einem MMSE-Score (Mini-Mental State Examination) von 24-30. In EMERGE konnten bei Patienten, die Aducanumab erhielten, signifikante Verlangsamung des Rückgangs bei Kognition und bei Funktionsmessungen von Gedächtnis, Orientierung und Sprache gezeigt werden. Die Patienten zeigten auch Verlangsamungen des Rückgangs bei den Aktivitäten des täglichen Lebens, einschließlich der Erledigung persönlicher Finanzangelegenheiten, bei Hausarbeiten wie Putzen, Einkaufen und Wäschewaschen sowie beim selbstständigen Verlassen des Hauses.

In der EMERGE-Studie (n=1.638), die ihren vorab festgelegten primären Endpunkt erreichte, zeigten die mit hochdosiertem Aducanumab behandelten Patienten nach 78 Wochen eine statistisch signifikante Verringerung der klinischen Verschlechterung gegenüber dem Ausgangswert der Clinical Dementia Rating-Sum of Boxes (CDR-SB) (22% gegenüber Placebo, p=0,01). In EMERGE zeigten Patienten, die mit hochdosiertem Aducanumab behandelt wurden, ebenfalls eine konsistente Reduktion der klinischen Verschlechterung, gemessen an den vorgegebenen sekundären Endpunkten: die Mini-Mental State Examination (MMSE; 18% gegenüber Placebo, p=0,05), die Alzheimer's Disease Assessment Scale-Cognitive Subscale 13 Items (ADAS-Cog 13; 27% gegenüber Placebo, p=0,01) und die Alzheimer's Disease Cooperative Study-Activities of Daily Living Inventory Mild Cognitive Impairment Version (ADCS-ADL-MCI; 40% gegenüber Placebo, p=0,001). Die Bildgebung der Ablagerung von Amyloid-Plaques in EMERGE zeigte, dass die Amyloid-Plaques-Last mit niedriger und hoher Aducanumab-Dosis im Vergleich zu Placebo nach 26 und 78 Wochen reduziert wurde (p<0,001). Obwohl ENGAGE (n=1.647) seinen primären Endpunkt nicht erreichte, ist Biogen der Ansicht, dass die Daten einer Untergruppe von Patienten aus dieser Studie das Ergebnis von EMERGE bestätigen.

Das klinische Programm von Aducanumab beinhaltete auch die Phase-1b-PRIME-Studie und ihre Langzeit-Verlängerung (LTE, long-term extension) bei Patienten mit Alzheimer im Frühstadium (die rekrutierten Patienten hatten die prodromale Alzheimer-Erkrankung oder eine leichte Alzheimer-Demenz mit einem MMSE-Score von 20-30). Die Ergebnisse dieser Studie bestätigten, dass Aducanumab die Amyloid-beta-Plaques dosis- und zeitabhängig verringerte. Analysen der exploratorischen klinischen Endpunkte ergaben eine Verringerung der klinischen Verschlechterung (CDR-SB und MMSE, nominal statistisch signifikant für die Dosis von 10 mg/kg nach 12 Monaten), die sich bei der LTE bis zu 48 Monaten fortsetzte.

„Für viele Menschen, die mit der Alzheimer-Erkrankung im frühen Stadium leben, ist das oberste Ziel ihre Unabhängigkeit so lange wie möglich zu erhalten“, sagte Dr. Stephen Salloway, M.D., M.S., Direktor des Butler Hospital Memory and Aging Program an der Brown University. „Wenn wir dazu beitragen können, das Fortschreiten der Erkrankung von einem Stadium zum nächsten zu verlangsamen, könnte dies die Unabhängigkeit der Menschen bewahren. Das könnte bedeutende Vorteile für die betroffenen Menschen und ihre Angehörigen bringen. Aducanumab ist ein potenzieller Durchbruch, von dem wir hoffen, dass er ein therapeutisches Standbein im Kampf gegen die Alzheimer-Erkrankung darstellen wird.“

Die Einreichung des BLA-Antrags erfolgte nach einem geplanten Beratungsgespräch mit der FDA vor der Beantragung. Die FDA muss nun innerhalb von 60 Tagen entscheiden, ob sie den Antrag auf Überprüfung annimmt. Biogen geht davon aus, dass die FDA das Unternehmen im Falle der Antragsannahme gleichzeitig darüber informieren wird, ob die BLA den Status eines beschleunigten Verfahrens erhalten hat. Die FDA wird die BLA dann hinsichtlich der möglichen Zulassung von Aducanumab überprüfen.
Zusätzlich zur Einreichung der BLA bei der FDA hat Biogen die Gespräche mit anderen Zulassungsbehörden auf internationaler Ebene, einschließlich Europa und Japan, fortgesetzt und plant, auch in diesen Märkten Zulassungsanträge einzureichen.

Über Aducanumab
Aducanumab (BIIB037) ist ein humaner monoklonaler Antikörper, der zur Behandlung der Alzheimer-Erkrankung untersucht wird. Auf der Grundlage klinischer Daten hat Aducanumab das Potenzial, die Pathophysiologie der Grunderkrankung zu beeinflussen, den kognitiven und funktionellen Verfall zu verlangsamen und die Fähigkeit der Patienten zu verbessern, Aufgaben des täglichen Lebens auszuführen, einschließlich der Erledigung persönlicher Finanzangelegenheiten, bei Hausarbeiten wie Putzen, Einkaufen und Wäschewaschen sowie beim selbstständigen Verlassen des Hauses. Im Falle der Zulassung wäre Aducanumab die erste Therapie, die den Krankheitsverlauf bei Alzheimer-Patienten entscheidend beeinflusst.

Biogen lizensierte Aducanumab von Neurimmune im Rahmen einer Entwicklungs- und Lizenzvereinbarung. Seit Oktober 2017 arbeiten Biogen und Eisai bei der Entwicklung und Vermarktung von Aducanumab weltweit zusammen.

Bei EMERGE und ENGAGE handelte es sich um multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Parallelgruppenstudien der Phase 3 zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Aducanumab. Das Hauptziel der Studien bestand darin, die Wirksamkeit der monatlichen Dosen von Aducanumab im Vergleich zu Placebo auf die Verringerung kognitiver und funktioneller Beeinträchtigungen zu untersuchen, gemessen anhand der Veränderungen des CDR-SB Scores. Sekundäres Ziel war die Bewertung der Wirkung von monatlichen Dosen Aducanumab im Vergleich zu Placebo auf die klinische Verschlechterung, gemessen mit MMSE, ADAS-Cog 13 und ADCS-ADL-MCI.

Über die Alzheimer-Erkrankung
Die Alzheimer-Erkrankung ist eine fortschreitende neurologische Erkrankung, die Denken, Gedächtnis und Unabhängigkeit beeinträchtigt und zu vorzeitigem Tod führt. Die Krankheit kann derzeit weder gestoppt, verzögert noch verhindert werden und stellt ein wachsendes globales Gesundheitsproblem dar, von dem Patienten und ihre Angehörigen betroffen sind. Nach Angaben der Weltgesundheitsorganisation (WHO) leben weltweit Menschen im zweistelligen Millionenbereich mit Alzheimer. Diese Zahl wird in den kommenden Jahren weiter zunehmen, die zur Bewältigung der Krankheit notwendigen Gesundheitsressourcen überfordern und Milliarden von Dollar kosten.

Die Alzheimer- Erkrankung ist durch Veränderungen im Gehirn gekennzeichnet. Dazu zählt die übermäßige Ablagerung toxischer Amyloid-beta-Plaques, die etwa 20 Jahre vor dem Auftreten von Krankheitssymptomen beginnt. Eines der frühesten Stadien der Erkrankung ist durch leichte kognitive Beeinträchtigung aufgrund der Alzheimer- Erkrankung gekennzeichnet. In diesem frühen Stadium werden die Symptome langsam deutlich und können erkannt und diagnostiziert werden. Die derzeitigen Forschungsbemühungen konzentrieren sich darauf, Patienten so früh wie möglich zu diagnostizieren und zu behandeln, um die besten Chancen zu haben, das Fortschreiten der Alzheimer- Erkrankung zu verlangsamen oder zu stoppen.

Über Biogen
Biogen ist Pionier auf dem Gebiet der Neurowissenschaften. Wir erforschen, entwickeln und vermarkten innovative Arzneimittel weltweit für Menschen mit schweren neurologischen und neurodegenerativen Erkrankungen und in verwandten Therapiefeldern. Biogen wurde 1978 als eines der ersten globalen Biotechnologie-Unternehmen von Charles Weissmann, Heinz Schaller, Kenneth Murray und den späteren Nobelpreisträgern Walter Gilbert sowie Phillip Sharp gegründet. Heute verfügt das Unternehmen über das umfangreichste Medikamenten-Portfolio zur Behandlung der Multiplen Sklerose (MS), die erste zugelassene krankheitsmodifizierende Therapie gegen spinale Muskelatrophie (SMA) und vertreibt Biosimilars zu hochentwickelten Biologika. Daneben fokussieren wir uns auf Forschungsprogramme in den Bereichen MS und Neuroimmunologie, neuromuskuläre Störungen, Bewegungsstörungen, Alzheimer und Demenz, Augenheilkunde, Immunologie, neurokognitive Störungen, akute Neurologie und Schmerzen.

Über Eisai & Co., Ltd.
Eisai Co., Ltd. ist ein führendes globales Pharmaunternehmen mit Hauptsitz in Japan. Die Unternehmensphilosophie von Eisai basiert auf dem Konzept der menschlichen Gesundheitsfürsorge (Human Health Care, hhc), die darin besteht, Patienten und ihre Familien in den Vordergrund zu stellen und die Gesundheitsfürsorge für sie zu verbessern. Mit einem globalen Netzwerk von F&E-Einrichtungen, Produktionsstätten und Vertriebs-Niederlassungen sind wir bestrebt, unsere hhc-Philosophie zu verwirklichen, indem wir innovative Produkte für Krankheiten mit hohem ungedecktem medizinischem Bedarf liefern, mit einem besonderen Schwerpunkt in unseren strategischen Bereichen Neurologie und Onkologie.

Wir nutzen unsere Erfahrungen aus der Entwicklung und Vermarktung von Donepezil, einem Medikament zur Behandlung von Alzheimer und Lewy-Körper-Demenz, zum Aufbau der "Eisai-Demenzplattform". Über diese Plattform plant Eisai, mit dem Aufbau eines "Demenz-Ökosystems" Verbesserungen für Menschen, die mit Demenz leben, und für ihre Familien zu schaffen. Dazu arbeiten wir mit Partnern wie medizinischen Organisationen, Entwicklungsunternehmen für Diagnostika, Forschungsorganisationen und Bio-Ventures sowie privaten Versicherungsunternehmen, Finanzinstituten, Fitness-Clubs, Automobilherstellern, Einzelhändlern und Pflegeeinrichtungen. Für weitere Informationen über Eisai Co., Ltd. besuchen Sie bitte http://www.eisai.com.

Zukunftsgerichtete Aussagen von Biogen
Diese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen, die unter die Safe-Harbor-Bestimmungen des Private Securities Litigation Reform Act von 1995 fallen. Hierzu gehören Aussagen über mögliche Gespräche mit Behörden, Einreichungen und Genehmigungen bei bzw. durch Aufsichtsbehörden sowie die entsprechenden zeitlichen Abläufe; die möglichen klinischen Wirkungen von Aducanumab; die potienziellen Vorteile, Sicherheit und Wirksamkeit von Aducanumab; die Ergebnisse der Phase-3-Studien und der Phase-1b-Studie zu Aducanumab; die Diagnose und Therapie der Alzheimer-Erkrankung; der voraussichtliche Nutzen und die Vorteile der Kooperationsvereinbarungen von Biogen mit Eisai; das Potenzial von Biogen’s unternehmenerischer Tätigkeit und seiner Pipeline-Programme, einschließlich Aducanumab sowie Risiken und Unabwägbarkeiten im Zusammenhang mit der Entwicklung und Vermarktung von Arzneimitteln. Diese zukunftsgerichteten Aussagen können von Wörtern wie „abzielen“, „davon ausgehen“, „glauben“, „können“, „schätzen“, „erwarten“, „vorhersagen“, „Prognose“, „Ziel“, „beabsichtigen“, „dürfen“, „planen“, „potenziell“, „möglich“, „werden“, „würde“ und anderen Wörtern und Begriffen ähnlicher Bedeutung begleitet sein. Die Entwicklung und Vermarktung von Arzneimitteln birgt hohe Risiken, und nur wenige Forschungs- und Entwicklungsprogramme führen zu einem marktreifen Präparat. Die Ergebnisse aus klinischen Prüfungen der Frühphase erlauben keine Rückschlüsse auf die Endergebnisse, die Ergebnisse aus späteren Phasen oder die Ergebnisse umfangreicherer klinischer Prüfungen und sind somit keine Garantie für eine behördliche Zulassung. Zukunftsgerichtete Aussagen und die vorgestellten wissenschaftlichen Daten sollten daher nicht über Gebühr als Grundlage für Entscheidungen herangezogen werden.

Diese Aussagen beinhalten Risiken und Unwägbarkeiten, die dazu führen können, dass die tatsächlichen Ergebnisse deutlich von diesen Aussagen abweichen. Dazu zählen, jedoch ohne Einschränkung, der tatsächlichen Zeitpunkt und Inhalt der Einreichungen bei den Zulassungsbehörden und der von diesen getroffenen Entscheidungen bezüglich Aducanumab; die Einreichung von Zulassungsanträgen kann länger dauern oder schwieriger zu komplettieren sein als geplant; die Zulassungsbehörden können zusätzliche Informationen oder weitere Studien verlangen oder die Zulassung der Arzneimittelkandidaten von Biogen, einschließlich Aducanumab, ablehnen bzw. verzögern; nicht zu erwartende Bedenken, die sich aus zusätzlichen Daten, Analysen oder Ergebnissen aus klinischen Studien ergeben können; das Auftreten sicherheitsrelevanter unerwünschten Ereignisse; Risiken unerwarteter Kosten oder Verzögerungen; das Risiko anderer unvorhergesehener Hindernisse; die Ungewissheit über den Erfolg der Entwicklung und der potenziellen Vermarktung von Aducanumab; Risiken im Zusammenhang mit der potenziellen Markteinführung von Aducanumab, einschließlich der Vorbereitung der Gesundheitsversorger auf die Therapie der Patienten, der Fähigkeit, eine angemessene Kostenerstattung für Aducanumab zu erhalten und zu sichern, und anderer unerwarteter Schwierigkeiten oder Hindernisse; das Versäumnis, die Daten, das geistige Eigentum und andere Eigentumsrechte von Biogen zu schützen und durchzusetzen, sowie Unwägbarkeiten im Zusammenhang mit Ansprüchen und Anfechtungen in Bezug auf geistiges Eigentum; Produkthaftungsansprüche; Risiken der Zusammenarbeit mit Dritten; die unmittelbaren und mittelbaren Auswirkungen der derzeitigen COVID 19-Pandemie auf die Geschäfte, die operativen Ergebnisse und die finanzielle Lage von Biogen. Das Vorstehende skizziert viele, aber bei Weitem nicht alle Faktoren, die dazu führen könnten, dass die tatsächlichen Ergebnisse von den Erwartungen abweichen, denen Biogen in zukunftsgerichteten Aussagen Ausdruck verleiht. Investoren sollten diese Warnungen sowie die Risikofaktoren bedenken, die im aktuellen Jahres- bzw. Quartalsbericht und in anderen Berichten, die Biogen bei der U.S. Securities and Exchange Commission eingereicht hat, aufgeführt werden. Diese Aussagen basieren auf den aktuellen Annahmen und Erwartungen von Biogen zum Datum dieser Pressemitteilung. Biogen übernimmt keinerlei Verpflichtung, zukunftsgerichtete Aussagen öffentlich zu aktualisieren – weder aus Anlass neuer Informationen oder künftiger Ereignisse noch aus anderen Gründen.

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Diese beiden PDF-Dateien sind Bestandteil der Presseinformation und stehen hier zum Download zur Verfügung:
Confronting Health System Challenges
Know the Signs of Early Alzheimer’s Disease

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